"CRISPR Baby" Creator feltárja Rogue Gene szerkesztési kísérletének részleteit

Egy hongkongi nemzetközi genetikai konferencián, kedden, ő Jiankui, Ph.D., a kínai tudós, aki azt állította, hogy megalkotta a világ első genetikailag módosított „designer babáit”, mindketten megvédték döntését a gazember és az egészséges örökölt szerkesztések elvégzésében. az emberi embriók és egy újabb megdöbbentő hír. Ő áll ezen a munkán, és már van egy másik potenciális tervező baba a művekben.

Egy interjúban AP Hétfőn megjelent, azt állította, hogy módosította a két embrió génjét, amelyek két egészséges iker lány, Nana és Lulu lettek. A génszerkesztésekről azt mondják, hogy HIV-rezisztenciát adtak az egyik lánynak, bár mindkét embrió egészséges volt a szerkesztés előtt. Mielőtt az emberi genom-szerkesztésről szóló második nemzetközi csúcstalálkozón felvette a színpadot, a moderátor bejelentette a tömegnek, hogy „joga van lemondani a munkamenetet, ha túl sok a zaj és a megszakítás”. Ez egy felesleges figyelmeztetés volt: a nézőtér csendben, amikor elmagyarázta szándékait, munkatársait, módszereit és a munka mögötti komoly etikai megfontolásokat.

Ki ismerte szándékát?

Nem tisztázott, hogy a Dél-Természettudományi és Technológiai Egyetem, ahol ő vezeti genetikai laboratóriumát, tudta, hogy szándékai vannak. (Hivatalos nyilatkozatuk szerint nem.) A kórház, ahol a gyerekek születtek, Shenzhen HOME Női és Gyermekkórház is megtagadta a kínai média szándékának ismeretét, de az etikai felülvizsgálati bizottság dokumentumai azt mutatják, hogy legalább valaki a kórház orvosi etikai bizottságában kijelentkezett ebben a kísérletben.

Az igazi etikai kérdés azonban az, hogy az ikrek szülők megértette, mit tervezett az embrióival, amikor átadta nekik a beleegyezési űrlapot? Azt állítja, hogy tették.

"Igen. Az egyik oldalról a 20. oldalra, soronként, bekezdésenként megmagyaráztam ”- magyarázta a konferencia során egy Q & A-ban. „Miután végigmentünk a teljes tájékoztatáson alapuló beleegyezésen, végül személyes megbeszélésre adtam nekik időt, hogy pár idő alatt megvitassák őket. Azt is megválasztották, hogy eldöntsék, hogy hazaérjenek, és később döntsenek.

A teljes hozzájárulási űrlapot a laboratóriumának honlapján találja.

Természetesen, ha valaki egy beleegyező űrlapon jár, nem garantálja a megértést. Amikor a szülők megértik a genomszerkesztés kockázatait és következményeit, megduplázta azt, hogy a szülők „jól képzettek”.

Más tudósok vettek részt?

A munka egyik fő problémája az, hogy nagyrészt titokban tartották, más tudósok hozzájárulása nélkül. De világossá vált, hogy egyes tudósok tudatában voltak a projektjének. A Rice Egyetem megvizsgálja Michael Deem, a PhD. Továbbá, két Stanford Egyetem professzora, William Hurlbut, Ph.D., és Matthew Porteus, Ph.D., szintén megjegyezte, hogy mindketten kapcsolatba léptek vele, mielőtt bejelentette az ikrek születését a világnak, de elítélte a cselekedeteit is. a AP.

Megerősítette, hogy a kedden tartott beszélgetés során kapcsolatba lépett az amerikai tudósokkal.

„Pozitív visszajelzést és kritikát, valamint néhány konstruktív tanácsot kaptam. Folytattam a beszélgetést nem csak a tudósokkal, hanem az Egyesült Államok legfőbb etikusaival is, mint például a Stanfordban és a Harvardban. „A preklinikai adatokkal is bemutattam a látogató tudósoknak.”

Megemlítette továbbá, hogy egy „amerikai professzor” felülvizsgálta beleegyezési dokumentumait, bár nem szolgáltatott további részleteket.

Hogyan ment a kísérlet?

Bemutatója azt mutatja, hogy míg az ikrek egészséges és normálisak voltak, a szerkesztés önmagában nem teljesen megtervezett. Ebben a kutatási területen nagy gondot jelent, hogy a genetikai manipuláció elmondása, a HIV-rezisztencia előmozdítása okozhat más nem kívánt mutációk. A tudományos közösségben előrevetítették, hogy a CRISPR-nek ilyen nem kívánt hatásai lehetnek.

Elismerte, hogy Lulu genomjában egy off-target mutációt talált, amely a CRISPR-nek köszönhető, bár a mutáció a genom messze elterjedt területén volt, és valószínűleg nem lesz kifejezve.

Mindazonáltal létezik a nem szándékos mutáció, és nem mindenki meg van győződve arról, hogy pontosan alkalmazott módszereket alkalmaztak ezeknek az off-targeteknek a kimutatására. A Twitteren az ausztrál Nemzeti Egyetem genetikusa, Gaetan Burgio, Ph.D., nem „elég jónak” nevezte.

Azt mondja, tájékoztatta a szülőket e célpontról, és mindenesetre folytatták. „Az önkéntesek tájékoztatást kaptak az egy meglévő célpont kockázatáról, és úgy döntöttek, hogy beültetik az embriót” - mondta.

Az ügyet komplikálva az ikrek közül csak az egyik rendelkezik a HIV-rezisztenciát biztosító gén két példányával. A másik ikernek van egy törlés génben, ami azt jelzi, hogy nem lesz ugyanolyan HIV-ellenállása, mint a nővére.

„A szülőket tájékoztatták ennek a HIV-fertőzéssel kapcsolatos következményeiről” - folytatta. Emlékeztettük őket arra a lehetőségre, hogy a kísérletet implantáció nélkül hagyjuk el, vagy válasszuk ki az embriókat. A házaspár úgy döntött, hogy implantálja ezt az embriót két embrió terhesség megkezdéséhez.

Jövőbeli tervek

Azt tervezi, hogy továbbra is figyelemmel fogja kísérni az ikreket az elkövetkező 18 évben, feltérképezve őket a HIV-re, valamint a genom manipulációjából eredő egyéb következményeket. Azt is hozzátette, hogy a művekben a genetikailag módosított embrió egy másik korai stádiumában van, bár most nem világos, hogy ez az embrió életképes.

Ami a Nana-t és a Lulu-t illeti, gyermekkoruk nagy részét a genetikai anyagot megváltoztató csapattal töltik.

„A tervek szerint a következő 18 évben figyelemmel kíséri a gyerekeket, remélve, hogy a felnőttek számára hozzájárulnak a folyamatos ellenőrzéshez és támogatáshoz,” mondta.

Ő azonban úgy döntött, hogy hagyja abba a kérdések megválaszolását - legalábbis ezen a konferencián. Megszakította a csütörtök beszélgetését.