Swimming in a tud challenge
Tartalomjegyzék:
Olyan tabletták, amelyek több millió baktériumot tartalmaznak a bélgyűjtéshez, sokak számára rémálom lehet. De ez hatékony új eszköz lehet a betegségek elleni küzdelemben.
Számos öröklött genetikai betegségben a mutált gén azt jelenti, hogy az egyén nem tud létfontosságú anyagot létrehozni, ami szükséges ahhoz, hogy testük növekedjen, fejlődjön vagy működjön. Néha ezt egy szintetikus helyettesítővel - egy pirulával - rögzíthetjük, amit naponta vehetnek fel, hogy kicseréljék a testüket természetesen. Azoknál a ritka genetikai betegségben szenvedő embereknek, akiket fenilketonuriának (PKU) neveznek, nincs olyan enzim, amely elengedhetetlen a fehérje lebontásához. Enélkül mérgező vegyi anyagok keletkeznek a vérben, és tartós agykárosodást okozhatnak.
Lásd még: „Rémálom baktériumok”: mit kell tudni az antibiotikum-rezisztens csírákról
Szerencsére a javítás egyszerű. Az orvosok a betegséget az életük végéig szuper alacsony fehérjetartalmú étrendre helyezik. Valójában, mivel a javítás olyan egyszerű volt, a PKU volt az első rendellenesség, amelyre az újszülötteket 1961-től kezdődően rutinszerűen megvizsgálták, és egy csepp vérből vették ki a csecsemő sarokán.
De képzeld el, milyen kihívást jelenthet az egész életed során enni mérésed. A PKU gyógyítására a kutatók jelenleg új kezelési stratégiákat kutatnak. Az egyik magában foglalja a génszerkesztő eszközök használatát a genetikai mutációk korrigálására. A jelenlegi technológia azonban még mindig kockázatos; fennáll annak a lehetősége, hogy megzavarja a többi gént és károsítja a betegeket.
Mi van, ha helyettesítené a törött gént anélkül, hogy befolyásolná a beteg genomját? Pontosan ezt tették a Cambridge-i, a Massachusetts-i székhelyű Synlogic vállalatnál dolgozó kutatók. Úgy döntöttek, hogy ahelyett, hogy közvetlenül érintkeznének az emberi genommal, a terápiás géneket közvetlenül bejuttatnák a természetes baktériumokba, amelyek az emberi bélben találhatók. Ezek a genetikailag módosított baktériumok ezután előállítanák azokat a enzimeket, amelyeket a PKU betegek nem rendelkeztek, és a fehérjéket nem toxikus termékekké bontják.
Egy posztdoktori kutató vagyok az UCSD-ben, aki tanulmányozza a testünkben élő mikrobák közösségét, és hogyan befolyásolja az egészségünket. Most kezdjük megérteni, hogy milyen szerepet játszanak velünk, hogy egészségesek legyenek. A következő lépésben kitaláljuk, hogyan változtathatjuk meg őket az egészségünk javítása érdekében. És a Synlogic tanulmánya közelebb lép az álomhoz.
Mérnöki baktériumok élnek a bélünkben
Meglepődhet, hogy megtudja, hogy a bélünkben trilliónyi baktérium van, amelyek segítenek az élelmiszer emésztésében, vitaminok előállításában és immunrendszerünk oktatásában. Ez a mikrobák közössége a mi mikrobiome. Együttesen több millió különböző gént foglalnak el a genomjukban, amelyek meghaladják a humán génjeink 150-1-ét, és felhasználhatjuk őket saját hasznunkra.
Escherichia coli A Nissle 1917 egyike azoknak a mikrobáknak, amelyek a legtöbben élnek, és több mint egy évszázada széles körben használják probiotikumként, bizonyítva annak biztonságát.
Ez a baktérium, amelyet a Synlogic úgy döntött, hogy mérnököt állít fel, hogy új terápiás „szuper baktériumokat” hozzon létre a SYNB1618 nevű betegek számára.
A kutatók három gént vezettek be, amelyek lehetővé teszik, hogy a SYNB1618 transzformálja a fehérje egyik építőköveit, a fenilalanint nevű aminosavat a biztonságos vegyület, a fenilpiruvát. Amíg a fenilalanin szintje alacsony, a PKU betegek nem mutatnak tüneteket és nem élnek normális életben.
A GM baktériumok biztonságosak?
A géntechnológiával módosított szervezetek ellenfelei kifogásolhatják a tervező mikrobák felvételét a belekbe. De ugyanúgy, mint a genetikailag módosított élelmiszerekkel kapcsolatban, szigorú FDA előírások vannak, amelyek biztosítják, hogy ezek a mikrobák biztonságosak legyenek.
A SYNB1618 esetében a kutatók eltávolítottak egy olyan gént, amely a baktériumok építéséhez szükséges lényeges összetevő előállításáért felelős. Ha a kutatók nem adják meg a hiányzó összetevőket a megtervezett baktériumok számára, akkor nem replikálódhatnak és meghalnak. Ez a módja annak, hogy a kutatók a beteg testében szabályozzák a SYNB1618-at.
Amikor az egerekben tesztelték a mikrobákat, felfedezték, hogy 48 óra elteltével a nélkülözhetetlen összetevő nélkül a SYNB1618 eltűnt a belekből.
A Synlogic kutatói egyéb óvintézkedéseket tettek a SYNB1618 tervezésénél és a kezeléshez használt mikrobák kiválasztásánál. A fenilalanin feldolgozásához hozzáadott géneken kívül a megtervezett baktériumok pontosan ugyanazokat a géneket tartalmaznak, mint az eredeti E. coli Nissle 1917, amely a bélhez tartozik, biztosítva annak biztonságát.
Valóban működik?
Miután a kutatók bebizonyították, hogy a baktériumok képesek a fenilalanint a laborban átalakítani, úgy döntöttek, hogy a baktériumokat PKU-val egereknek adják. Az eredmények azt mutatták, hogy a SYNB1618 lebomlott fenilalanin kering az állatok bélében, ami csökkentette a kezelt egerek vérében a szinteket.
Lásd még: A tanulmány azt sugallja, hogy a probiotikus baktériumok és a Superbugs képesek áramot termelni
Ezután az embereken végzett vizsgálatokra való felkészülés során a kutatók a majmokon tesztelték a SYNB1618-at, hogy biztosítsák az emberek biztonságát és hatékonyságát. Az egészséges majmokat PKU nélkül táplálták fenilalaninnal, majd a mikrobák egy adagját adták. A SYNB1618 baktériumok sikeresen csökkentették a fenilalanin vérszintjét - ahogy az egérben is.
A Synlogic jelenleg vizsgálja az SYNB1618-at emberben egy 1. fázisú klinikai vizsgálatban.
Ez egy olyan új terápiás megközelítés felé vezető lépés, amely nagy lehetőségeket kínál az emberi betegségek, például a cukorbetegség és a rák kezelésére, valamint a gyulladásos bélbetegségek gyulladási szintjének monitorozására.
Ahogy felfedezzük és megértjük a testünkben élő összes mikrobának szerepét, azt várom, hogy azonosítjuk azokat a mikrobákat, amelyek tökéletes járművek lehetnek olyan génterápiák szállítására, amelyek még több betegséget kezelnek, beleértve az anyagcserét és a központi idegrendszert is.
Ezt a cikket eredetileg Pedro Belda Ferre The Conversation című kiadványában tették közzé. Olvassa el az eredeti cikket itt.
- Nem vagyok meggyőződve arról, hogy csak az uborka megijesztené a macskákat - mondja Bateson. „Bármi meglepő vagy újszerű, ugyanazokat a reakciókat idézheti elő, mint amilyennek látható néhány videó. Kétségtelen, hogy a váratlan újdonságra való reagálás túlélési érték, ugyanúgy, mint a vizsgálati időszak, amely néhány szekvenciában megjelenik. ”
Mielőtt elmennénk, egy szó a macskáról: Lehet, hogy kísértés lenne meglepni a macskát egy uborkával, de ha nem szereted a szeretett kisállatod szükségtelen stressz alá kerülését, bölcs dolog, hogy ne keveredj vele, amíg a magas színben van.
Pénteken az ausztrál Sam Ballard 8 évig tartó betegség után halt meg, amely egy merényletben lenyelte a kertet. Tiniként a rögbi játékos barátai arra ösztönözték őt, hogy lenyeljen egy élő csiga. A slug egy rejtett parazitát tartalmazott: egy Angiostrongylus cantonensis nevű nematódát, vagy patkány tüdőférgét.
Betegségek, állatok, CDC, történelem, furcsa hírek, Explainer, Standard, Tudomány
Rossz vallási gyakorlat a ritka betegségek elterjedésével kapcsolatban, figyelmeztet CDC-re
A középkori kéziratok szerzetesei emlékeztetnek a szerzetesekre, de a gyakorlat még ma is megtörténik. A CDC által vizsgált esettanulmány azt sugallja, hogy a gnarly vallási gyakorlat segít egy ritka, potenciálisan veszélyes vérrel terjedő vírus terjedésében. Az Egyesült Királyságban tíz férfi vett részt a gyakorlatban a HTLV-1-vel.