A CRISPR génterápia meggyógyította az egeret az izomduzzadással

Knockout! A CRISPR/Cas gene targeting lab

Knockout! A CRISPR/Cas gene targeting lab
Anonim

Folytatva az emberiség félelmetes állását az istenek és szörnyek koráig, először a kutatók sikeresen kezeltek egy genetikai betegséget egy élő emlősben egy olyan módszerrel, amelyet emberre lehetne használni.

A CRISPR - a hihetetlenül erős géntechnológiai folyamatnak köszönhetően - és a Duke Egyetem néhány bioinstruktorának köszönhetően az izmos disztrófiával rendelkező felnőtt egér 2016-ban sokkal egészségesebb lesz. A megállapítások ma egy papírban találhatók Tudomány.

„A legutóbbi vita arról, hogy a CRISPR-et az emberi embriók genetikai mutációinak kijavítására használta fel, joggal jelentős aggodalmat keltett az ilyen megközelítés etikai vonatkozásai miatt” - mondta Charles Gersbach, a Duke Egyetemen az orvosbiológiai mérnöki docens. Medical Express. „De a CRISPR használata a beteg betegek szövettani mutációinak kijavítására nem vitatott. Ezek a tanulmányok egy olyan utat mutatnak, ahol ez lehetséges, de még mindig rengeteg munka van. ”

A legtöbb Duchenne-izomfájdalommal (5000-nél több) született beteg 10 éves korig kerekesszékre korlátozódik, és szerencsés, ha a 30. születésnapjukon túl él. Ez minden megváltozik. A CRISPR egy „Cas9” enzimet használ a DNS szerkesztéséhez, és az enzimet a genom egy meghatározott részére irányíthatja. Lényegében kicserélheti a DNS-szegmenseket, és megfelelő alkalmazással egy nap genetikai csodákat generálhat. Ebben az esetben ez a csoda egy diszfunkcionális exonnal rendelkező egér, amit a CRISPR programoztak, hogy kivágják, majd hagyja, hogy a test természetes gyógyító mechanizmusa visszahelyezze a többi gént a funkcionális szekvenciába. Duke sikere csak inkább bizonyítja őrült potenciálját.